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Avant d’être appliquées
à l’homme, ces molécules sont d’abord
testées sur des cellules dans les laboratoires puis
sur l’animal.
Après les phases sur l’animal, l’essai
sur un nouveau médicament est proposé à
l’homme dans le cadre d’un protocole de traitement
bien précis se basant sur les résultats déjà
obtenus.
Parfois il s’agit d’essayer une nouvelle molécule,
mais plus souvent de valider la supériorité
d’un nouveau médicament à un médicament
de référence.
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-- Tester un nouveau médicament
ou encore une association de médicaments et prouver
son efficacité mais aussi sa tolérance chez
l’homme.
-- A faire accéder certains patients résistants
aux traitements conventionnels à ces nouvelles molécules
prometteuses et ceci dans un cadre légal, bien défini
et sécurisé.
-- A mettre à disposition des malades, des médicaments
nouveaux et efficaces, tout en essayant de prouver leur
supériorité aux traitements de référence.
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Il est important de répondre franchement
et sincèrement à cette question que peuvent
se poser les patients et leurs proches.
Non, les patients ne sont pas des souris de laboratoire
car :
-- le médicament proposé a déjà
été testé sur des animaux exposés
à la même maladie et a montré une réponse
évidente.
-- quand aucune solution thérapeutique ne peut être
envisagée, il vaut mieux participer à un essai
clinique qui garantit l’accès à de nouveaux
traitements, sous certaines conditions.
-- les considérations ne sont pas toutes les mêmes
face aux différents essais cliniques qui peuvent
être de phase I, II, III ou IV. En effet, est-on vraiment
un cobaye si on participe à un protocole de traitement
où il s’agit de prouver la supériorité
d’un nouveau médicament sur un ancien ?
Dans ce cas on n’a rien à perdre mais tout à
gagner surtout que le nouveau médicament est au moins
aussi efficace que l’ancien.
-- la loi Huriet-Serusclat (loi n°88-1138 du 20 décembre
1988) définit le cadre juridique des essais thérapeutiques.
Les temps où la recherche se faisait dans des laboratoires
obscurs et sans contrôle sont révolus.
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Les essais de phase I :
Ce sont ceux où, pour la première fois chez
l’homme, on essaie de définir la tolérance
d’une nouvelle molécule. Pour les patients,
il s’agit de profiter de ce traitement quand aucun
recours à la médecine conventionnelle n’est
plus possible.
Exemple : à quel dosage peut-on administrer
la molécule X ? Quels en sont les effets les
effets indésirables.
Les essais de phase II :
Une fois les doses thérapeutiques bien définies
en phase I, il s’agit de prouver l’efficacité
de ce traitement et donc d’obtenir de bonnes réponses.
Seuls sont testés les traitements donnant un taux
suffisant de régression de la maladie ou d'amélioration
de la qualité de vie, avec des effets secondaires
limités.
Exemple : quelle est l’efficacité du traitement
X ? Quel taux de rémission ou de régression
obtient-on à la dose prédéfinie ?
Les essais de phase III :
IL s’agit de prouver que le nouveau médicament
ou association de médicaments est plus efficace que
les thérapeutiques de référence. Cette
phase d’essai est la plus fréquente en hématologie.
C’est celui qui est le plus fréquemment proposé
aux malades au moment du diagnostic.
Exemple : le traitement X est-il supérieur au
traitement Y de référence ? A court terme ?
A long terme ?
Les essais de phase IV :
Ces essais vont parfaire la connaissance du médicament
et de ses effets secondaires sur une population très
nombreuse. C’est la seule phase qui se fait après
la commercialisation du médicament.
Exemple : y a-t-il des effets secondaires nouveaux
à plus large échelle ?
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-- Le promoteur (laboratoire, hôpital,
institut) de l’essai clinique travaille sur des bases
de données scientifiques connues et reconnues.
-- Un comité de protection des personnes (CPP) contrôle
de façon indépendante l’ensemble d’un
protocole. Son avis favorable est indispensable avant le
début de l’essai.
-- L’AFSSAPS contrôle les études et peut
s’opposer à tout protocole ne rassemblant pas
toutes les garanties de sécurité.
-- Les médecins investigateurs qui appliquent ces
protocoles sont des professionnels compétents et
reconnus qui sont un rempart devant tout abus et qui peuvent
décider avec le malade de la poursuite ou pas d’un
traitement dans un protocole. Leur seule priorité
reste la santé de leur malade. Ce sont eux qui proposeront
au patient de participer à un essai.
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Quelques
questions-réponses pour mieux comprendre
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C’est le document que le patient doit
signer pour pouvoir participer à l’essai clinique.
La signature doit se faire après une explication
détaillée de l’essai par le médecin.
C’est la preuve que le malade a tout compris.
Cette signature ne décharge pas le médecin
de son devoir d’apporter les meilleurs soins possibles
à son patient.
Ce dernier garde toute possibilité d’arrêter
sa participation à l’essai sans avoir à
se justifier.
Que l’on soit ou non dans un essai, le médecin
peut décider de changer ou d’adapter le traitement
au vu de l’état clinique du malade, quitte à
le faire sortir du protocole.
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La majorité des essais sont des
essais comparatifs entre un nouveau médicament et
un autre de référence (phase III).
Les patients participant à l’essai sont traités
simultanément dans des groupes de traitement différents.
Chacun des groupes prend un des médicaments à
comparer.
La participation du malade à l’un ou l’autre
groupe se fait par tirage au sort, c’est ce que l’on
appelle la randomisation.
Celle-ci ne se fait pas par le médecin traitant afin
de garantir son objectivité.
Ce tirage au sort a pour but de garantir une comparaison
scientifique acceptable entre les deux méthodes de
traitement. On pourra ainsi statistiquement déterminer
ou pas la supériorité d’une méthode
thérapeutique par rapport à une autre.
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--Dans un essai ouvert, le malade et son
médecin connaissent la nature des médicaments
utilisés. C’est souvent le cas en hématologie
et pour les leucémies en particulier.
--Dans un essai en double aveugle, ni le médecin
ni le malade ne connaissent le médicament utilisé.
Ce dernier peut être nouveau ou bien connu, ou encore
un placebo. Ce genre d’essai est pratiqué afin
d’éviter toute subjectivité de la part
du malade et du médecin par rapport aux effets du
médicament. Le placebo est rarement utilisé
en cancéro-hématologie.
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-- vous pouvez refuser de participer à
un essai clinique, cela ne change rien à votre prise
en charge par l’équipe soignante.
-- si vous, ou votre médecin investigateur le décidez,
vous pouvez sortir d’un protocole sans aucune justification
à présenter.
-- votre signature ne vous est pas demandée pour
vous obliger à respecter un protocole à tout
prix ni pour vous poser des contraintes ou encore vous poursuivre
en justice si vous quittez le protocole. C’est la preuve
que vous avez compris votre protocole, que vous l’acceptez
sans contrainte, sans abus ou pression de la part de quiconque.
Elle est indispensable pour faire de la recherche dans un
cadre sûr et légal. C’est une garanti
pour le malade.
-- de part votre participation à un essai vous faites
partie des personnes qui font avancer la recherche et la
médecine. Vous êtes en première ligne
dans cette bataille contre la maladie.
Dr Albert Haddad
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