Les symptômes sont le reflet de la lignée cellulaire touchée par le syndrome. Un déficit en globules rouges (anémie), en globules blancs (neutropénie) ou en plaquettes (thrombocytopénie) générant des saignements inhabituels ou de nombreux bleus énormes, peuvent signer un SMD.
Le nombre de lignées cellulaires atteintes oriente le diagnostic et le traitement.
Le foie et la rate peuvent être enflés.
Le SMD est plus souvent secondaire à des traitements antérieurs de chimiothérapie que primaire.
Le SMD peut être lié à une anomalie chromosomique isolée (exemple de la délétion 5q de pronostic plutôt favorable).
Les changements complexes (plus de 3) dans les chromosomes entrainent un pronostic moins favorable.
Un fort taux de cellules sanguines immatures dans la moelle est de mauvais pronostic
Aujourd’hui, le traitement de référence des patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque et non éligibles à une allogreffe de cellules souches, repose sur les agents hypométhylants, notamment l’Azacitidine très utilisée dans cette indication. Cependant, le traitement n’aboutit pas à la guérison.
La recherche d’un traitement innovant pour améliorer la survie et retarder la transformation en leucémie aigüe est urgente, après l’échec d’études de phase II de test de nouvelles associations dont le bénéfice risque n’a pas pu être validé dans les essais de phase III menés ultérieurement.
En mai 2020, un essai international de phase II d’évaluation de l’intérêt de l’association d’un agent hypométhylant, l’Azacitidine, au Pévonedistat, a été ouvert : une équipe de l’hôpital Saint-Louis à Paris y participe.
Le pévonedistat appartient à une nouvelle classe de médicaments, les inhibiteurs de la neddylation dont le mécanisme d’action impliqué dans la dégradation des protéines s’apparente à celui des inhibiteurs du protéasome.
Les résultats sont prometteurs avec une amélioration de la survie sans évènement dans le sous-groupe des SMDs à haut risque.
Un essai de phase III est en cours.
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